食藥監(jiān)辦注函[2012]559號
2012年12月31日 發(fā)布
有關(guān)單位：
為進(jìn)一步鼓勵新藥創(chuàng)制，加快臨床亟需藥品的審評審批，我局組織制定了《關(guān)于深化藥品審評審批改革進(jìn)一步鼓勵藥物創(chuàng)新的意見(征求意見稿)》（附件）�，F(xiàn)向社會公開征求意見，請于2013年1月15日前通過以下途徑和方式反饋意見：
1．電子郵件：cuihao@sfda.gov.cn；
2．傳 真：010-88363236；
3．信 函：北京市西城區(qū)宣武門西大街26號院2號樓，國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品注冊司（聯(lián)系人：崔浩，電話：010-88330714），郵編：100053。
附件：關(guān)于深化藥品審評審批改革進(jìn)一步鼓勵藥物創(chuàng)新的意見(征求意見稿)
國家食品藥品監(jiān)督管理局辦公室
2012年12月31日
附件
關(guān)于深化藥品審評審批改革進(jìn)一步鼓勵藥物創(chuàng)新的意見（征求意見稿）
為深入貫徹黨的十八大精神，推進(jìn)藥品監(jiān)管領(lǐng)域深層次問題的改革，進(jìn)一步加強(qiáng)藥品注冊管理，提高審評審批效率和水平，加快創(chuàng)新藥物和具有臨床價值仿制藥的審評審批，現(xiàn)提出如下意見：
一、完善審評審批機(jī)制，加快創(chuàng)新藥物審評
�。ㄒ唬┕膭钜耘R床價值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新。鼓勵創(chuàng)制對重大疾病具有較好治療作用、具有自主知識產(chǎn)權(quán)的藥物研制。創(chuàng)新藥物研發(fā)和審評應(yīng)當(dāng)以臨床價值為導(dǎo)向，在關(guān)注物質(zhì)基礎(chǔ)的新穎性和原創(chuàng)性的同時，更加重視臨床價值的評判。對具有上述特點(diǎn)的藥物研發(fā)，給予加快審評。
�。ǘ┱{(diào)整創(chuàng)新藥物審評技術(shù)要求和規(guī)范。創(chuàng)新藥物審評過程應(yīng)尊重藥品研發(fā)規(guī)律，體現(xiàn)創(chuàng)新藥物評價特點(diǎn)。在申報臨床階段，要強(qiáng)化注冊申請立題依據(jù)的審核；在藥學(xué)評價過程中，要借鑒國外非臨床階段藥品質(zhì)量風(fēng)險控制的評價策略，構(gòu)建我國創(chuàng)新藥物藥學(xué)評價模式；在審評過程中，要重視加強(qiáng)風(fēng)險管理，以控制藥品安全風(fēng)險為目標(biāo)，圍繞臨床試驗方案和藥品的整體研發(fā)計劃，系統(tǒng)開展非臨床安全性和有效性評價，細(xì)化申請人、臨床試驗機(jī)構(gòu)等有關(guān)方面的責(zé)任。合理壓縮創(chuàng)新藥物審評時限，探索建立注冊審評和倫理審查并行機(jī)制，研究建立創(chuàng)新藥物注冊申請變更制度。
�。ㄈ﹥�(yōu)化審評流程，提高審評工作效率。遵循創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律，允許申請人根據(jù)其研發(fā)進(jìn)展階段性增補(bǔ)申報資料。探索進(jìn)一步發(fā)揮社會技術(shù)和智力資源的作用，參與創(chuàng)新藥物非臨床安全性評價工作。配置優(yōu)質(zhì)審評資源，加快創(chuàng)新藥物非臨床研究安全風(fēng)險評價。對創(chuàng)新藥物注冊申請，實施早期介入、分階段指導(dǎo)等措施，加強(qiáng)指導(dǎo)和溝通交流；對列入我國重大專項的創(chuàng)新藥物注冊申請，實行加快審評，全程跟蹤，重點(diǎn)指導(dǎo)，試行審評工作聯(lián)系人制度，及時跟蹤審評進(jìn)展，加強(qiáng)督導(dǎo)檢查，鼓勵和支持高水平、有臨床價值的創(chuàng)新藥物研發(fā)。
二、強(qiáng)化仿制藥管理，加快仿制藥優(yōu)先品種的審批
�。ㄋ模┨剿鹘⑸鲜兴幬飪r值評估制度。會同有關(guān)部門并組織社會專業(yè)性團(tuán)體和醫(yī)藥學(xué)專家，結(jié)合醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展規(guī)劃和產(chǎn)業(yè)政策，以藥品臨床需求為導(dǎo)向，開展仿制藥上市價值評估。通過評估，為仿制藥物的研制提供指導(dǎo)，減少資源浪費(fèi)和重復(fù)申報，引導(dǎo)申請人理性申報，提高仿制藥物的臨床價值。
�。ㄎ澹⿲嵭胁糠址轮扑巸�(yōu)先審評制度。合理確定優(yōu)先審評的仿制藥品種。屬于臨床供應(yīng)不足、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負(fù)擔(dān)性的藥品，兒童用藥、罕見病用藥和特殊人群用藥，以及其他經(jīng)上市價值評估確認(rèn)為臨床急需的藥品，其仿制藥注冊申請可實行優(yōu)先審評。
�。┘涌靸�(yōu)先審評仿制藥的審評審批。通過單獨(dú)排序、調(diào)整生產(chǎn)現(xiàn)場檢查、檢驗程序、鼓勵申請人以通用技術(shù)文件（CTD）格式申報資料等措施，優(yōu)化審評流程，提高優(yōu)先審評仿制藥的審評效率。納入優(yōu)先領(lǐng)域仿制品種，探索實施生物等效性試驗備案制管理。生物等效試驗方案通過備案后，臨床試驗機(jī)構(gòu)即可以開展試驗；對于未備案的，該品種在報生產(chǎn)時將不予審評。
（七）明確仿制藥的技術(shù)審評重點(diǎn)。仿制藥物審評嚴(yán)格要求仿制藥與被仿制藥藥學(xué)等效和療效等效。藥學(xué)審評重點(diǎn)放在參比制劑的選擇、處方工藝的合理性以及產(chǎn)品的穩(wěn)定性、均一性和安全性控制；臨床療效重點(diǎn)考察生物等效性試驗。
（八）加快推進(jìn)仿制藥一致性評價工作。分期分批開展已上市仿制藥的質(zhì)量一致性評價工作，全面提高仿制藥品質(zhì)量，確保仿制藥的臨床療效與參比制劑一致。通過仿制藥質(zhì)量一致性評價，組織制定國家仿制藥參比制劑遴選技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系，制訂我國的仿制藥參比制劑目錄（橙皮書）；建立以明確的處方工藝、溶出曲線等客觀數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)的仿制藥品質(zhì)量控制指標(biāo)體系，確保藥品質(zhì)量安全。
三、加強(qiáng)藥物臨床試驗質(zhì)量管理
（九）提高倫理委員會倫理審查水平。倫理委員會要有合理的組織結(jié)構(gòu)、專職人員和較高的審查水平，建立規(guī)范的倫理審查規(guī)程和制度。加大倫理審查培訓(xùn)力度，不斷提高倫理審查水平，確保藥物臨床試驗倫理審查的有效性和獨(dú)立性，確保倫理委員會能夠履行保護(hù)受試者權(quán)益和安全的職責(zé)。
�。ㄊ┘哟笏幬锱R床試驗的信息公開。建立藥物臨床試驗信息管理系統(tǒng)，完善臨床試驗備案制度。公開藥物臨床試驗相關(guān)信息及違規(guī)行為的處罰信息。引入社會監(jiān)督機(jī)制，加強(qiáng)藥物臨床試驗的宣傳教育，提高公眾對藥物臨床試驗的認(rèn)知度。
（十一）落實參與臨床試驗各方的質(zhì)量安全責(zé)任。進(jìn)一步明確臨床試驗相關(guān)方，包括申請人、臨床試驗機(jī)構(gòu)、倫理委員會等的責(zé)任和義務(wù)。申請人必須提供真實有效的申報資料；臨床試驗機(jī)構(gòu)必須嚴(yán)格按要求開展臨床試驗；倫理委員會必須認(rèn)真履行倫理審查職責(zé)，對不符合要求的，應(yīng)當(dāng)暫停藥物臨床試驗。
�。ㄊ┘哟笏幬锱R床試驗的處罰力度。加強(qiáng)藥物臨床試驗的日常監(jiān)督檢查，依法嚴(yán)厲查處臨床藥物試驗造假行為。發(fā)現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)或資料造假的，不予審評，并取消臨床試驗機(jī)構(gòu)或相關(guān)試驗專業(yè)的藥物臨床試驗資格。
四、鼓勵研制兒童用藥
�。ㄊ┕膭顑和盟幬锏难邪l(fā)。鼓勵生產(chǎn)企業(yè)積極開發(fā)仿制藥的兒童專用規(guī)格和劑型，鼓勵創(chuàng)新藥申報時一并申報兒童劑型和規(guī)格。仿制藥的兒童用規(guī)格和劑型申請，可以優(yōu)先受理和審評。研究兒童用藥監(jiān)測期的設(shè)定方式，會同有關(guān)部門研究兒童用藥在招標(biāo)、定價、醫(yī)保等方面的綜合鼓勵措施。
�。ㄊ模┩晟苾和盟幰�(guī)定。健全兒童用藥管理的相關(guān)制度，完善兒童臨床用藥規(guī)范，鼓勵企業(yè)積極完善說明書中兒童用藥信息。加大對兒童用藥安全宣傳，積極向醫(yī)師和患兒家長普及兒童用藥知識。
五、制定相關(guān)配套措施，注重政策協(xié)調(diào)配合
�。ㄊ澹﹩印端幤纷怨芾磙k法》的修訂。廣泛聽取各方修改意見，使《藥品注冊管理辦法》更加具有導(dǎo)向性，更加符合藥品研發(fā)規(guī)律，更加與國際規(guī)則協(xié)調(diào)融合，更加適應(yīng)我國創(chuàng)新發(fā)展和產(chǎn)業(yè)進(jìn)步。
�。ㄊ﹥�(yōu)化藥品審評資源配置。加強(qiáng)藥物審評審批有關(guān)工作協(xié)調(diào)，以技術(shù)審評為核心，統(tǒng)籌協(xié)調(diào)審評與檢查、檢驗、標(biāo)準(zhǔn)管理等工作，保證藥品審評系統(tǒng)運(yùn)行順暢、有序。明確國家局和省局的事權(quán)劃分，進(jìn)一步理順工作機(jī)制，切實發(fā)揮省級技術(shù)力量的作用。
�。ㄊ撸┕膭顕鴥�(nèi)企業(yè)開展境外注冊。支持國內(nèi)制藥企業(yè)參與國際競爭，按照國際標(biāo)準(zhǔn)研發(fā)產(chǎn)品，開展產(chǎn)品相關(guān)的國際認(rèn)證。對于國內(nèi)企業(yè)在境內(nèi)外同步開展研發(fā)和注冊的，接收其提交的境外試驗資料。
（十八）提高藥品審評審批的透明度。建立網(wǎng)絡(luò)電子溝通平臺，實現(xiàn)快捷查詢進(jìn)度、提交電子資料、收取發(fā)補(bǔ)通知以及查閱技術(shù)審評報告等功能，提高注冊申請人與技術(shù)審評部門的溝通效率。建立預(yù)約式交流機(jī)制，確保新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)與技術(shù)審評部門及時溝通，以書面紀(jì)要的形式確認(rèn)共識，指導(dǎo)后續(xù)研究和審評工作。
�。ㄊ牛┳⒅卣邊f(xié)同，形成監(jiān)管合力。會同相關(guān)部門，研究制定在藥品定價、招標(biāo)采購、醫(yī)保報銷等方面鼓勵新藥創(chuàng)制的政策措施，建立協(xié)調(diào)聯(lián)動的工作機(jī)制，確保公眾用藥安全有效。
