國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA，下稱“食藥總局”）正在嘗試將中國早期臨床試驗(yàn)的通道放開。
《第一財(cái)經(jīng)日報(bào)》近日從諾華中國方面確認(rèn)，該公司治療肺癌的新藥“CMET激酶抑制劑”已經(jīng)通過了國家食藥總局的批準(zhǔn)，首次被允許在中國境內(nèi)開展藥物早期臨床試驗(yàn)（含一期臨床中的一部分），該試驗(yàn)與美國等國家的臨床進(jìn)展同步，產(chǎn)品也有望在全球同步上市。
縮短上市前周期
食藥總局《藥品注冊管理辦法》規(guī)定：境外申請人在中國進(jìn)行國際多中心藥物臨床試驗(yàn)的，“臨床試驗(yàn)用藥物應(yīng)當(dāng)是已在境外注冊的藥品或者已進(jìn)入Ⅱ期或者Ⅲ期臨床試驗(yàn)的藥物”。
盡管該法規(guī)中也明確，“國家食品藥品監(jiān)督管理總局在批準(zhǔn)進(jìn)行國際多中心藥物臨床試驗(yàn)的同時，可以要求申請人在中國首先進(jìn)行I期臨床試驗(yàn)”，但此前這一窗口從未真正放行。
而此次諾華新藥獲得早期臨床試驗(yàn)放行，不僅會成為第一家獲準(zhǔn)在中國進(jìn)行早期臨床試驗(yàn)的跨國制藥公司，該藥物也有望成為中國在全球同步臨床開發(fā)的第一例藥物。
臨床試驗(yàn)（Clinical Trial）指任何在人體（病人或健康志愿者）進(jìn)行藥物的系統(tǒng)性研究，目的是確定試驗(yàn)藥物的療效與安全性。臨床試驗(yàn)一般分為I、Ⅱ、Ⅲ和Ⅳ期臨床試驗(yàn)，四個階段分別用于進(jìn)行治療作用初步評價(jià)、初步評價(jià)藥物作用和安全性、確診治療作用，以及對上市后擴(kuò)大人群使用后的應(yīng)用研究觀察評價(jià)。
而在人體臨床試驗(yàn)之前，應(yīng)首先完成實(shí)驗(yàn)室研究和動物試驗(yàn)兩個臨床前研究階段，以獲得基本的藥物作用和安全性評價(jià)。
“我們在實(shí)驗(yàn)室和動物試驗(yàn)階段獲得的數(shù)據(jù)表現(xiàn)很好，這也是支撐食藥總局最終對我們放行的根本因素。”諾華生物醫(yī)學(xué)研究中心總裁Mark Fishman博士告訴記者，在提交了大量全球臨床前研究數(shù)據(jù)后，經(jīng)過一年的審查期，食藥總局最后對這一申請的“一類新藥”早期臨床準(zhǔn)予放行。
“CMET激酶抑制劑目前申請的適應(yīng)癥是肺癌，下一步我們將申請作為肝癌治療藥物。”Mark透露，除在美國、歐洲等國家和地區(qū)同步進(jìn)行早期臨床外，該藥物同時也在亞洲多個國家內(nèi)推進(jìn)臨床。
“在中國開展藥物研究和臨床開發(fā)將大大縮短中國病患獲得有效治療的時間周期。”Mark說，“我們在上海的研發(fā)中心建立了從早期藥物研發(fā)基礎(chǔ)研究到新藥臨床試驗(yàn)完整的研發(fā)平臺，同時開展多個中國高發(fā)疾病領(lǐng)域的新藥研發(fā)項(xiàng)目。”
由于SFDA的復(fù)雜審批程序，此前，一款國外成熟藥品入華也要耗費(fèi)3年甚至更長時間。
醫(yī)藥市場調(diào)研咨詢公司去年公布的一份關(guān)于“創(chuàng)新藥物在中國準(zhǔn)入和采購的研究結(jié)果”也顯示，由于注冊、招標(biāo)和報(bào)銷滯后等市場準(zhǔn)入原因，目前在我國新上市的諸多創(chuàng)新藥物中，仍然有很大一部分服用新藥的患者可報(bào)銷時間平均比美國等其他國家晚8年左右。
而這一“破例”背后釋放出的彈性監(jiān)管可能，在某些患者急需的用藥領(lǐng)域逐步引入綠色通道機(jī)制，給了外資制藥公司對中國藥物市場更多猜想空間。
藥企獲利更豐厚
全球每年肺癌發(fā)病率超過110萬，而我國是肺癌發(fā)病率最高的國家，在惡性腫瘤發(fā)病率排名第1位。以上海為例，1960年肺癌發(fā)病率為5.25/10萬，1993~1997年為75.6/10萬，35年中增長14.4倍，而已經(jīng)被證實(shí)直接相關(guān)的吸煙、大氣污染、城市工業(yè)化發(fā)展、烹飪方式和職業(yè)暴露等高危因素進(jìn)一步推高了這一疾病的發(fā)生。
而高發(fā)病率的現(xiàn)狀下，目前國內(nèi)依然缺乏療效顯著的藥物，諾華方面也坦陳，這一領(lǐng)域存在的急迫治療需求和諾華現(xiàn)有的研發(fā)進(jìn)展，共同促成中國嚴(yán)格管制的臨床試驗(yàn)關(guān)口的開閘。
按照業(yè)內(nèi)公認(rèn)的數(shù)字，目前研究開發(fā)一個新藥的成本已經(jīng)從10年前的8：10（8億~10億美元、10年時間），飆升至15：15（15億美元、15年時間），也因此，近幾年，許多跨國制藥巨頭公司紛紛收縮新藥開發(fā)，轉(zhuǎn)而面向風(fēng)險(xiǎn)和投入都相對較小的仿制藥領(lǐng)域。
上述報(bào)告也表明，以新藥專利保護(hù)20年的生命周期計(jì)算，創(chuàng)新一類新藥從新藥申請到臨床、藥品注冊申請、獲準(zhǔn)進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，直至最后進(jìn)入醫(yī)院，在中國平均要花費(fèi)16年時間。也就是說，平均僅有4年左右的上市時間用以補(bǔ)償前期的研發(fā)成本。
以當(dāng)前平均每個新藥研發(fā)直接成本15億美元的平均數(shù)字計(jì)算，加之其正常上市可能產(chǎn)生的市場收益，延遲8年上市可能損失100億美元以上。
2011年11月30日，全球最大制藥公司美國輝瑞（Phizer）頭號藥物“立普妥”在美國本土專利保護(hù)正式到期，上市15年間，其全球單品銷售超出千億美元，平均每年市場回報(bào)67億美元。
盡管隨后并沒有任何一家制藥公司的藥品能夠超越輝瑞立普妥的業(yè)績神話，但取得年銷售20億美元的業(yè)績?nèi)允钦５臄?shù)字。
也因此，諾華首先拿到在中國開展早期臨床的通行證意味豐富，顯而易見的是，如果試驗(yàn)一切順利，它將最有可能成為在中國突破8年上市“時差”的公司，并因此獲利豐厚。
而作為投資10億美元的第一期工程，諾華上海研發(fā)中心將成為諾華公司繼美國麻省劍橋研發(fā)中心、瑞士總部巴塞爾研發(fā)中心之外的全球第三大研發(fā)中心，也將成為全球跨國制藥公司中在華投資最大的單體研發(fā)中心。
