| 發布日期： 2010-11-01 | 小 | 中 | 大 | 【關閉窗口】 |
|
FDA將在2010年四季度完成幾個重要藥物的獲批決定。它們分別為治療纖維肌痛的羥丁酸鈉、治療假性球麻痹癥狀的AVP-923以及治療系統性紅斑狼瘡的Belimumab。 羥丁酸鈉 首先，根據美國《處方藥申報者付費法案（PDUFA）》羥丁酸鈉(rekinla;sodiumoxybate)的最終批準審核日期為10月11日。羥丁酸鈉由Jazz制藥開發用于治療纖維肌痛。纖維肌痛綜合癥是一種非關節性風濕病，臨床表現為肌肉骨骼系統多處疼痛與發僵，并在特殊部位有壓痛點。最近幾年來還有專門針對纖維肌痛的藥物上市。其中在2007年輝瑞公司的普瑞巴林(pregabalin;Lyrica)成為第一個在美國批準用于治療該疾病的藥物。 隨后，禮來公司的度洛西汀(duloxetine；Cymbalta)和Forest&Cypress公司的米那普侖(milnacipran；savella)分別在2008年和2009年獲批用于該適應證的治療。 Jazz制藥的羥丁酸鈉已經在美國市場上上市多年，主要針對嗜睡癥的治療。商品名為Xyrem。 在纖維肌痛患者的臨床研究中，羥丁酸鈉顯示出很強的效果以及相對清楚的安全性。然而，在今年8月進行的FDA專家小組投票中，專家們以壓倒性的投票反對本品該適應證的獲批。 專家們要求進一步完成擴大纖維肌痛患者的受試人群。因為在先前Ⅲ期臨床中，有主要并發癥的患者以及有使用其他藥物的患者都沒有進入研究。專家們關注的另一個主要問題是關于羥丁酸鈉可能存在的濫用問題。因為羥丁酸鈉是γ-羥基丁酸鹽，是一種強力中樞神經系統抑制劑。所以大多數的專家們認為本品用于纖維肌痛的治療還需要進行更嚴格的風險評估和對補救策略的研究。關于濫用問題并沒有因本品先前被批準用于嗜睡癥而得到排除。因為與纖維肌痛相比，嗜睡癥是一種更罕見更嚴重的疾病。 AVP-923 在10月等待批準決議的藥物還有AVP-923，本品由右美沙芬和奎尼丁組成是由Avanir公司開發，如果本品獲批的話，將成為美國市場中第一用于治療假性球麻痹癥狀(PBA)的藥物�！短幏剿幧陥笳吒顿M法案》要求的決議日期為10月29日。 假性球麻痹癥狀是一種非常常見的神經系統疾病，其臨床多表現為情感障礙�；颊弑砬榈⒓s半數出現無原因的、難以控制的強哭強笑發作，強哭叫強笑常見。而且表情特異，獨處時表情淡漠、好像對周圍事物淡漠不關心，由于表情肌張力亢進患者常睜起眼睛額紋皺起，口張很大，呈現一種悲哀的表情變化少、單調。受到刺激時則一反靜止狀態，表情變化迅速，甚至出現強哭強笑發作(本質是呼吸中樞的釋放，呼吸肌、面肌痙攣所造成的一種窒息狀態。這種狀態恰好和哭或笑的樣子像似而已，不能認為是情感的一種失禁)。它常常為其他神經系統疾病的繼發癥，比如多發性硬化癥。 然而，在2006年10月AVP-923的首次獲批申請遭到了FDA的拒絕，主要原因是研究發現AVP-923延長了QTc間期，從而增加了患者心率失常的風險。Avanir公司和FDA商議通過調低處方中奎尼丁的劑量，來解決QTc間期被延長的問題。同時在獲批之前，FDA要求公司必須進行第二次的三期臨床研究，后來這項研究于2007年開始啟動。 belimumab 此外，在12月9日FDA將決定是否批準人類基因公司和葛蘭素史克公司用于系統性紅斑狼瘡治療的belimumab。其被預期為第四季度最有望獲批的藥物。在兩項關鍵的3期臨床研究中，與空白安慰劑相比本品的對疾病的治療作用具有顯著的統計學意義。 Belimumab是細胞因子B-淋巴細胞刺激劑的人源單克隆抗體。它可識別并抑制BLyS蛋白的生物學活性，而BLyS蛋白則在B細胞發育成熟為漿細胞過程中發揮著重要作用。 FDA已經有50年沒有批準治療系統性紅斑狼瘡的新藥了，而Belimumab可持續改善血清反應陽性的系統性紅斑狼瘡（SLE）患者的臨床癥狀，從而為SLE的治療增加了一個新的選擇。所以大家對其的關注度很大。 FDA的專家小組將于11月6日對belimumab進行討論，如果本品可能上市的話，預期每年在全球的銷售額將達數十億美元。 | ||
