| 發布日期： 2011-01-06 | 小 | 中 | 大 | 【關閉窗口】 |
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在《福布斯》價格最昂貴藥物榜單上,就有9只關于罕見病的藥品赫然在列。 由于患者人群少利潤小、制藥公司對開發罕見病藥物(也稱“孤兒藥”)不屑一顧的現象已成為過去。2010年年末,罕見病國際研討會在北京召開,輝瑞、葛蘭素史克、賽諾菲-安萬特、禮來等公司都意欲進軍罕見病用藥領域,并且將中國作為主要的市場。 市場研究和數據分析公司ResearchandM arket稱,估計罕見病藥物將會帶來大約400億美元的市場。罕見病與任何疾病都不同,患病的人一生都需要昂貴的藥物來維持生命。 “少而大”的藥物市場 根據美國制藥工業協會(PMA)的統計數據,開發和上市一只新藥歐洲的成功率為1/4317,美國僅為1/6155,同時新藥獲準上市并不意味著商業上的成功。因此,很少企業愿意在“孤兒藥”研發方面投入精力。但一旦成功,它也以其昂貴而著稱,在《福布斯》價格最昂貴藥物榜單上,就有9只關于罕見病的藥品赫然在列。 盡管全球罕見病總體的患病人數用一本薄薄的記錄本就可以完全記載,但其在科技商業領域顯示出的高端標桿顯而易見: 如一個腦癌藥物于1998年獲批用于治療罕見的多形性成膠a質細胞瘤,后來這一藥物又陸續被批準用于治療其他腦癌疾病。該藥在2009年的銷售額達到10億美元以上。 再如soliris是世界上價格最為昂貴的單一藥物,每年的治療費用高達40.95萬美元。用來治療一種名為陣發性睡眠性血紅蛋白尿的罕見疾病。目前美國有8000人患有這一疾病。去年soliris的銷售額為2.95億美元。 W H O(世界衛生組織)將罕見病定義為患病人數占總人口數0.65%-1%的疾病,中國目前尚未對其明確定義。患病人口在20萬人及以下(美國)和患病人口在5/10000及以下(歐洲)的疾病被歸為罕見病。 國際確認的罕見病有五六千種,約占人類疾病的十分之一。 亞洲市場將成新寵 罕見病藥物涉及到的患病人群雖少,但卻因競爭少等原因而往往業績不俗,而亞洲地區,也成為制藥公司角力孤兒藥市場的新寵。 亞太地區有40億人口,占全球人口的2/3。因此這一區域已成為開發罕見病藥物的新市場。按照患病人口比例,如重癥聯合免疫缺陷(氣泡男孩癥)在新生兒中發病率為1/100000、戈謝病新生兒發病率為1/50000、新生兒尿素循環障礙發病率在1/10000,亞洲就存在驚人的數字。 法國制藥企業巨頭賽諾菲-安萬特將對擁有20多種孤兒藥的美國生物科技公司健贊(G enzym eC orp)的收購要約期限延長至1月21日,此舉被認為賽諾菲已經對健贊做好志在必得的準備。 中國越來越關注罕見病的治療,但昂貴的治療費用讓許多人坐以待斃。大多數患者長期被漏診、誤診。“瓷娃娃”可能被誤診為缺鈣、小兒麻痹;實則為Ⅰ型膠原基因突變所致;“漸凍人”或被誤診為腦癱,其實運動神經元疾病導致的肌肉萎縮,并不會像腦癱一樣影響智力。 以治療戈謝氏病的藥物為例,一年的治療費用約為20萬美元,中國國內患者有134名,他們幾乎全部是通過罕見病救助計劃慈善贈藥項目獲得免費藥物。丁冉是全世界僅有的兩名戈謝病人中對基因重組藥物過敏的患者,美國一家公司便為他倆保留了胎盤提取生產線,因為一停則意味著兩個生命的終結。 據了解,罕見病將會成為一個熱門領域,許多罕見病藥物都不能滿足現實需要,因此罕見病藥物沒有價格壓力。據數據,全球現在提交了新藥申請的罕見病藥物有2000多種,獲批的有350種。葛蘭素史克與輝瑞都建立了專用于開發治療罕見病的部門。 許多大型罕見病藥物開發者收入開始發生變化。英國Shire制藥公司2010年第三季度產品銷量和總收入增加了30%。Shire的法布里病治療藥物REPLA G A銷量更是增加了91%。 為了鼓勵罕見病藥物的開發,歐洲藥品管理局(EM A )和FD A都對制藥公司開發罕見病藥物制定了激勵措施,包括協助減免試驗稅額和提供批準后的專營權等。 相對傳統藥物,罕見病治療藥物市場上的競爭姍姍來遲。大型制藥公司的介入可能將促使這些藥物的價格下跌。 在我國,治療常見病、多發病和重大疾病的藥物更易獲得研發者的青睞,而“孤兒藥”由于市場狹窄、成本高,加之無法由醫保報銷,國內制藥企業在沒有國家扶持政策的情況下擔心企業虧損。 與外國政府和企業的熱情相對應,國內制藥企業鮮有研發熱情。有業內人士表示,國內對罕見病的認知程度還不夠,談研發還為時過早。到目前為止,還未有本土的罕見病治療藥物上市。 (江華) 數字 W H O將罕見病定義為患病人數占總人口數0 .65%-1%的疾病,中國目前尚未對其明確定義。 國際確認的罕見病有五六千種,約占人類疾病的1/10。 市場研究和數據分析公司R esearch andM arket稱,估計罕見病藥物將會帶來大約400億美元的市場。 | ||
