| 發布日期： 2014-06-19 | 小 | 中 | 大 | 【關閉窗口】 |
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1968年，Gatti應用骨髓移植(BMT)成功治療了一例重癥聯合免疫缺陷患者，從而開啟了干細胞在醫學上的應用之門。國外現在已有三款干細胞藥物和多款干細胞治療產品獲批上市，外資藥企正不惜重資買斷干細胞治療技術。放眼國內，數十個干細胞產業化基地已經布局成型。但國內藥企在干細胞產業上的探索仍僅限于上游階段，隨著三大監管政策的正式落地，國內藥企在干細胞治療藥物上的申報將有依據可循，促進下游產業加快探索步伐，中源協和治療肝纖維化的一類干細胞藥物的臨床申報有望加速推進。 外企不惜代價買技術 韓國在干細胞藥物研制上的積極性為世界矚目。韓國FDA于2011年7月批準了FCB-Pharmicell公司的Hearticellgram-AMI，該干細胞藥物是一種自體MSC產品，通過注射到冠狀動脈治療急性心肌梗死。2012年1月，韓國FDA批準了IPAnterogen公司用于治療肛瘺的Cuepistem，一種自體MSC產品，目前支持該產品獲批的完整的臨床數據還未公布。另外一個干細胞藥物為Medi-post公司的Caristem，一種異體基因成體干細胞產品，于2012年1月在韓國獲得批準，用于治療軟骨損傷和骨關節炎。 重慶華森制藥公司易青介紹，除上述三款干細胞藥物外，國外還有其他的非藥物類干細胞產品。如OsirisTherapeutics公司于2012年5月在加拿大獲批的Prochymal，是一種異體基因MSCs產品，用于難治性小兒移植物抗宿主病(GVHD)的治療，盡管Prochymal在Ⅲ期臨床中的研究數據大多數都是無效的，但是考慮到部分患者中的有效數據，加拿大批準了該產品的上市。 在2012年獲批的10個生物技術產品中，最引人注目的是兩個干細胞治療產品，它們分別為Duke大學醫學院的臍帶血造血干細胞靜脈注射混懸液(DuCord)、Clinimmune實驗室公司源自臍帶血的HPC。它們是繼2011年11月10日HEMACORD獲批之后的兩個新晉臍帶血造血祖細胞制品。紐約血液中心的臍血造血祖細胞HEMACORD，作為美國FDA批準的第一個干細胞產品，現用于異基因造血干細胞移植，治療遺傳性或獲得性造血系統疾病的患者。易青認為，這兩個新藥的獲批表明美國FDA將進一步完善外周血來源造血干細胞療法相關規定，相信后續美國FDA還會為干細胞治療產品開綠燈。 除了上述已經獲批的干細胞藥物和產品外，目前處于臨床中后期的干細胞藥物和產品還有GamidaCell公司的StemEx，這是一種異體基因干細胞產品，由于干細胞采集來源自臍血，所以也被視為即取即用的治療，StemEx將代替BMT用于白血病和淋巴瘤的治療。除StemEX為“即取即用”干細胞療法產品外，Mesoblaste公司的MPC也屬于該療法的產品。 生物谷董事長張發寶博士多年來對海外干細胞臨床藥物研究的進展保持密切跟蹤。他認為，20世紀以來，美國FDA對干細胞技術一直持保守態度，但近來已向干細胞敞開大門，在2002年時只批準了兩個干細胞方面的臨床藥物，到現在則是大量干細胞藥物開花結果。最近這兩年，歐美大藥企不惜一切代價，包括葛蘭素史克、諾華等，都在投入巨資，買斷干細胞治療的技術。 國內產業化步伐加快 放眼國內，目前我國已經建立起多家產業化基地，包括國家干細胞產業化華東基地、國家干細胞產業化天津基地、青島干細胞產業化基地、無錫國際干細胞聯合研究中心、泰州國家生物產業基地干細胞產業化項目基地等。 2010年年底，國家干細胞與再生醫學產業技術創新戰略聯盟成立，由國內27家干細胞與再生醫學領域的一流科研院所、知名三甲醫院、多家211工程重點高校、行業龍頭企業等作為發起單位和理事成員單位，目的是促進干細胞與再生醫學技術創新、成果轉化和產業發展。大部分產業化基地的相關業務涵蓋干細胞存儲、抗體和診斷試劑研發生產、干細胞基礎應用研究以及干細胞臨床移植和治療等業務，促進干細胞相關技術及基因工程藥物科研成果向實際生產力轉化，逐步推動形成新的干細胞研究和產業新格局。 當前國內從事干細胞產業相關的企業有數十家，如中源協和、天津昂賽細胞基因工程有限公司、深圳市北科生物科技有限公司、吉林大學通源生物工程有限公司等。從我國干細胞公司上市情況分析，上市公司中并未有公司直接涉及干細胞研究開發領域，中源協和和金衛醫療都有子公司從事干細胞資源存儲服務業務。 中源協和實際控制人李德福2014年開始親任董事長，布局“干細胞存儲、干細胞藥物、基因檢測、體外診斷、干細胞美容、�？漆t院”六大業務版圖，收購上海執誠生物，還將成立產業并購基金，開展長期并購。 除干細胞存儲業務外，更有看點的是干細胞臨床藥物的進展。中源協和總裁吳明遠介紹，公司在間充質干細胞研究方面，有很好的家底，已申請99個專利。在抗腫瘤自體、異體干細胞研究方面，去年拿到三個國家級的專利。還有兩個一類新藥已上報國家藥監部門，分別是抗肝纖維化注射液、抗栓新藥注射用重組酵母干細胞藥品。“如果產業政策落地，干細胞藥物的審批進程也會加快。”吳明遠這樣判斷。 金衛醫療2011年持有中國臍帶血股份為40.9%，經營北京和廣東省兩地的臍帶血庫；中源協和則擁有天津市臍帶血造血干細胞庫。我國很多干細胞企業還建立了工程研究中心，如中國醫學科學院血液學研究所是國家干細胞工程技術研究中心的依托單位，天津昂賽細胞基因工程有限公司是國家發展和改革委員會細胞產品國家工程研究中心的依托單位。 | ||
