| 發布日期： 2011-08-12 | 小 | 中 | 大 | 【關閉窗口】 |
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罕見病藥物的臨床需求極大。但由于市場小、獲利難,而政府又無能力開發這類新藥,所以通過制定特殊的政策以刺激企業開發罕見病藥,變得十分迫切。 美國國會1983年通過《罕見病藥審批法》,實施28年來,效果明顯,大大促進了醫藥企業開發罕見疾病治療藥物的積極性。2009年是美國FDA罕見病藥審批辦公室(OfficeofOrphanProductsDevelopment,OOPD)建立以來頗有標志性成就的一年。在這一年中,有160個罕見病藥獲批上市,僅次于創紀錄的2008年所核準的165個。2010年FDA罕見病審批藥辦公室更加忙碌,共收到323件罕見病藥的上市申請,最后認可其中192項申請,創下新的審批紀錄。目前獲得罕見病藥上市申請的數目已達到2308件。 FDA審批罕見病藥的原則自始至終需要通過臨床研究,證實藥物的安全性和有效性。然而罕見病藥的臨床研究過程又有其特殊性。例如,許多新藥Ⅲ期臨床通常需要做幾千例受試者才能證明臨床優異性。而對罕見病藥,有時要招募1000名患者都很困難。因此,FDA不會強求企業做大規模臨床試驗,而要求在上市后補充一些臨床數據。當年筆者在美國開發三氧化二砷注射液,共招募了100多位病人,因臨床效果明顯,獲得FDA快速審批。從成立項目到獲FDA批準只花了3年左右時間,從中可看出FDA審批的效率和靈活性。 對于罕見病藥開發的其他優惠政策,可從定價寬松、稅務優惠、市場專賣權、行政保護等體現。此外,臨床試驗也會得到政府補貼。美國目前有數千個罕見病藥在研項目,吸引了大批投資資金。像健贊公司那樣長期專注于罕見病藥特色藥的開發,獲得了市場的高度認可。有的罕見病藥由于有定價的自由度和保險公司為其買單,每年銷售達上億美元,效益不比“重磅炸彈藥”差。諾華的格列衛最初以罕見病藥身份上市,后來擴大了適應癥,年銷售突破30多億美元,成為名副其實的“罕見重磅藥”。許多大藥廠也由此轉變方向,紛紛成立罕見病藥物開發部門。 罕見病藥物管理辦法,在中國也勢在必行。除了美國實施《罕見病藥法案》,歐盟在1999年罕見病藥物法規實施前,僅有8種罕見病藥被審核通過,至2009年2月,已有619種罕見病產品獲批。日本也在1993年開始實施管理辦法對開發罕見病藥實施鼓勵措施。未來罕見病藥開發,全球在臨床試驗方面將實行統一規范化的審核制度,必將大大節省開發時間和費用。
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